Успехи генной терапии позволяют справляться со многими неизлечимыми заболеваниями. Немецкие специалисты говорят о возможности восстановления зрения у пациентов, страдающих пигментным ретинитом. Заболевание возникает под воздействием наследственного фактора или спонтанной мутации. По мере прогрессирования оно приводит к дегенерации сетчатки и разрушению фоторецепторов. В ходе исследования пациенту с диагностированной слепотой в рамках генной терапии вводили вирусные векторы.
По результатам врачи отметили восстановление рудиментарного зрения в обработанном глазу. В качестве контрольного для сравнения служил необработанный глаз пациента. Для оценки изменений команда разработчиков создала специальные очки. Их конструкция позволила тренировать зрение спустя 4,5 месяца после процедуры. Через 7 месяцев после начала тренировок пациент заявил о первом улучшении зрения. При открытом обработанном глазе он смог найти и прикоснуться к предмету на белом столе. В случае, когда обработанный глаз был закрыт, пациент не мог следовать указаниям.
Также в ходе исследования была отмечена нейронная активность в зрительной коре головного мозга при записи ЭЭГ в лаборатории. Подобные результаты позволяют говорить, что после прохождения генной терапии пациент смог увидеть точечные световые сигналы.
Генетическое лечение сетчатки проводилась на лабораторных мышах в период с 2005 по 2010 год. На сегодняшний день имеются подтверждение эффективности лечения у людей. По мнению профессора Петера Хегеманна из Берлинского университета, экспрессия фоторецепторов в клетках сетчатки не сможет полностью восстановить зрение, однако даже такой результат, который был получен, позволит человеку ориентироваться в окружающей среде. Для многих это станет существенным повышением комфорта жизни.
